어떻게 한국 신약개발의 성공 스토리를 쓸 것인가? 이 질문에 국내 유수의 제약바이오산업 전문가들이 답하다 코로나19 팬데믹이 발발한 지 1년이 지나기도 전에 글로벌 제약회사에서 수 개의 백신이 성공적으로 개발됐다. 머크와 화이자도 팬데믹의 게임체인저가 될 가능성이 큰 경구용 치료제를 개발해 FDA의 긴급사용승인을 받았다. 한편, 한국은 어떤가? 국내 회사가 항체치료제를 자체 개발하는 성과를 올렸지만 투여가 제한적이고 따라서 시장의 반응은 시큰둥하다. 3상 임상시험 중인 국내 백신이 있지만 허가를 받더라도 화이자나 모더나의 백신에 맞설 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있을지는 미지수다. 한국은 자동차, 반도체, 스마트폰 등의 하드웨어 산업을 비롯해 최근에는 대중음악, 영상 같은 콘텐츠 분야에서도 두각을 보이고 있지만, 왜 신약개발 분야에서는 맥을 못 추고 있을까? 이 책이 답하려는 첫 번째 질문이다. 전례 없이 빠른 속도로 코로나19 백신과 치료제 개발에 성공한 제약 선진국에 비해 한국은 자본력도, 개발의 토대가 될 만한 기초과학 기술력도, 산업계-대학-연구기관의 협력 경험도 모두 부족하다. 마지막으로 모든 신약개발의 궁극적 목적인 환자를 위해, 환자들이 혁신 신약을 더 빨리 사용할 수 있도록 도우면서도 건강보험의 재정 건전성을 해치지 않는 방법이 있을까? 이 책이 답하려는 세 번째 질문이다. 신약개발의 비즈니스 생태계부터 임상시험과 정부 정책까지! 단계별로 살펴보는 한국 신약개발의 모든 것 최근 들어 기업뿐 아니라 대학과 연구소, 바이오벤처에서도 신약 후보물질 발굴에 대한 관심이 높아지고, 국내 제약기업이 해외 제약사에 신약 후보물질을 기술이전하는 경우도 늘었다. 하지만 아직 대부분의 국내 파이프라인이 개발 초기 단계에 머물러 있으며, 현재와 같이 해외 제약사에 기술을 이전하는 방식으로는 국내 제약산업의 지속적인 성장을 담보하기 어렵다. 신약개발의 각 단계마다 필요한 자본과 역량을 충족하고, 비즈니스 생태계를 선순환하기 위해 제약 전문가들을 연계할 정부의 역할이 어느 때보다 중요한 이유다. 신약 하나가 개발되어 환자가 그 약으로 치료받게 되기까지의 과정을 이 책에서는 기초연구에서 후보물질을 발굴하고 전임상연구를 거치는 단계, 임상시험 단계, 신약 접근성에 해당하는 단계까지 총 3단계로 나누어 살펴본다. 각 단계를 통해 국내 신약개발의 현황을 개괄하고 현재까지 진행된 정부 정책을 짚어본 다음, 대학-연구소-기업-정부 기관과 같은 여러 이해 당사자가 어떻게 연계해가야 하고 그 과정에서 정부가 어떤 주요 역할을 해야 하는지 등을 각종 표와 그래프를 사용해 알기 쉽게 제시하므로 의약 관계 전문가들과 정부 정책 전문가는 물론, 한국 신약개발의 전반을 이해하고 싶은 학생들과 일반 독자들에게도 도움이 된다. 이 책의 구성 이 책은 5부와 부록으로 구성됐다. 1부에서는 신약개발의 과정을 개괄하고 신약개발의 중요성과 국내 신약개발이 어떤 특징을 갖는지를 정리한다. 더불어 현재까지 진행된 한국의 신약개발 지원 정책에 대해서도 살펴본다. 2부와 3부에서는 신약개발을 후보물질 발굴 및 비임상연구에 해당하는 ‘탐색 단계’와 신약 임상시험에 해당하는 ‘활용 단계’로 나누어 한국의 신약개발 역량과 인력 및 자원 확보 현황, 현재까지 정부가 펼쳐온 신약개발 지원 정책에 대해서 알아본다. 4부에서는 환자의 신약 접근성을 강화하여 신속하게 신약을 허가하고 보험 급여를 하려면 어떻게 제도를 개선해야 할지 고민하고 영국, 독일, 프랑스, 미국 등 선진 제약시장의 사례를 짚어본다. 마지막으로 결론에 해당하는 5부에서는 한국의 신약개발 비즈니스 생태계의 현재를 살펴보고 미래를 전망하여, 비즈니스 생태계가 선순환하기 위해 무엇이 어떻게 바뀌어야 하는지를 정리한다. 부록에서는 이 책의 출발점이 되어준 저자의 보고서 〈의약품 정책의 중심은 제품이 아니라 환자다(〈약제비 적정화 방안〉에 드러난 국내 약자 정책의 문제점 고찰)〉와 이 책의 결론에 해당할 만한 저자의 칼럼 〈신약개발이라는 단어 앞에 K자를 붙이려면〉을 실어 이해를 도왔다.

제약바이오산업은 의학, 화학, 생명공학, 약리학과 같은 여러 분야의 과학기술이 집약된 산업이다. 또한 연구개발과 임상시험부터 생산, 허가, 급여와 약가 결정, 유통, 처방에 이르기까지 정부의 엄격한 규제를 받는 산업이다. 따라서 어느 한 기업의 독자적인 노력만으로 성과를 올리기는 힘들고, 산업의 어느 한 부분 만 발전시킨다고 공동으로 진화할 수 없다. 제약바이오산업은 다른 어떤 산업보다도 비즈니스 생태계의 관점으로 접근해야 한다. _34쪽 미국이 다른 국가보다 재빠르게 코로나19 백신을 개발해서 공급할 수 있었던 이유는 백신 개발부터 운송까지 미국 정부의 전폭적인 지원을 비롯해 새로운 시도를 장려하는 연구 문화, 대학-연구중심병원-제약사 간 협업을 바탕으로 한 기초과학 및 제약산업 인프라와 네트워크가 있었기 때문이다. (중략) 반면, 한국은 개발을 완료한 코로나19 백신이 아직 하나도 없다. 2022년 2월 기준으로 국내 제약바이오기업 11곳이 12개의 코로나19 백신 후보물질을 개발하는 중이다. 하지만 SK바이오사이언스의 GBP510을 제외한 대부분의 코로나19 백신 후보물질은 여전히 1상 혹은 2상 임상시험 상태에 머물러 있다. _35쪽 낮은 R&D 집약도를 반영하듯 국내 주요 제약회사는 여전히 신약개발보다는 주로 제네릭 생산 판매에 치중해왔고, 따라서 국내에서 처방되는 대부분의 신약은 아직까지 글로벌 제약회사의 제품이다. 하지만 제네릭만으로는 성장에 한계를 느껴 연구개발에 투자를 늘리고 신약개발을 시도하는 국내 제약바이오기업이 많이 증가했다. 그 결과 1999년 국내 최초의 신약 선플라주가 개발된 이후, 국내에서 22년간 총 34개의 신약이 개발됐다(2022년 2월 기준, 허가 취소 품목 제외). 그러나 글로벌 신약으로 상업적 성공을 거둔 사례는 안타깝게도 현재까지 한 건도 없다. _38쪽 신약개발의 전반부인 탐색 단계(Exploration)는 기초연구, 타깃 발굴 및 검증, 후보물질 도출 및 최적화, 비임상 또는 전임상 연구를 포함한다. 먼저 질병을 대상으로 실시한 기초연구를 바탕으로 질병의 원인을 규명한 후, 치료가 가능하다고 예측되는 치료 타깃(질병)을 선정한다. 이후 타깃에 효과를 발휘하리라 기대되는 신약 후보물질을 발굴하고 스크리닝을 거쳐 최적화하는 작업을 거친다. 그런 다음 비임상연구 단계에서 시험관 내(in vitro) 혹은 생체 내(invivo) 실험을 통해 신약 후보물질의 물리화학적 성질, 유효성, 약동 학적 특징, 안전성을 평가한다. 탐색 단계에서 얻은 결과를 종합해 사람에게서 효과와 안전성을 검증하는 임상시험 단계로 진행할지 결정한다. _90쪽 신약개발에서 활용 단계(Exploitation)는 임상 개발, 즉 임상시험 단계를 지칭한다. 지난 15년 동안 국내 임상시험 건수는 6배나 증가했다. 한국은 2020년에 전 세계에서 여섯 번째로 임상시험을 많이 하는 국가가 됐으며, 최근 5년간 FDA에서 승인된 신약 4개 중 1개는 신약허가의 주요 근거가 된 임상시험에 국내 연구진이 참여했다. 이러한 비약적 발전이 가능했던 이유는 대규모 임상시험을 수행할 수 있는 인프라를 한국이 갖추었고, 다양한 환자 풀(pool)이 뒷받침된 상태에서 국내 의료진과 환자가 의학 연구에 관심이 높았기 때문이다. _142쪽 정부는 한국의 임상시험 단계 발전을 위한 여러 지원 정책을 시행 중이다. 임상시험 종사자의 역량을 키우기 위한 교육과정 개설, 임상시험 발전 5개년 종합계획, 연구수행 주체로서 병원의 역할을 늘리기 위한 연구중심병원 지정·육성사업, 스마트 임상시험 시스템 구축사업, 임상시험계획 승인신청제도의 개선이 대표적인 예다. 그러나 현재 시행 중인 정부의 임상시험 지원 정책은 임상시험 수행 과정 중에 나타나는 문제점의 근본적인 원인을 해결하기에 충분하지 않다. 한국이 임상시험 수행 역량을 강화하고 국제적인 경쟁력을 갖추기 위해서는 정부의 실효성 있는 정책과 지원이 보완돼야 한다. _143쪽 한국의 신약개발 비즈니스 생태계는 계속 신약개발이 이어질 수 있는 선순환 구조로 진화해야 한다. 우선 기초연구와 탐색 단계의 연구 능력을 갖춘 전문 인력이 유입되도록 우수한 인재가 많이 양성돼야 하고, 연구에만 몰두할 수 있도록 연구별로 충분한 연구비가 확보돼야 한다. 아울러 파이프라인이 최대한 많이 확보되면 그다음에는 확보한 파이프라인을 사업화하고 연구개발을 계속할 수 있도록 자금이 투입돼야 한다. 신약개발에는 오랜 기간이 소요되므로 보유한 IPO나 기술이전을 통해 수익이 창출될 때까지 정부뿐만 아니라 민간 투자 역시 활성화돼야 한다. _278쪽 무엇보다 한국의 제약바이오산업이 발전하기 위해서는 ‘혁신성’을 최우선의 가치로 삼는 비즈니스 생태계가 마련돼야 한다. 혁신적인 연구를 시도할 수 있는 연구 문화가 조성돼야 하고, 혁신적인 기술을 개발할 역량을 갖춘 인재가 많아져야 하며, 혁신적인 연구와 의약품의 가치를 높이 평가하는 규제 시스템이 갖춰져야 한다. _299쪽

1부. 국내 신약개발 경험 및 환경 개괄 1장. 왜 신약을 개발해야 하는가? 2장. 한국의 신약개발 현황 3장. 한국의 신약개발 지원 정책 개괄 2부. Exploration: 신약 후보물질 발굴, 도약을 꿈꾸다 4장. 신약개발 탐색 단계: 현황 개괄 5장. 신약개발 탐색 단계: 인력 및 투자 6장. 신약개발 탐색 단계: 정부 지원 정책 3부. Exploitation: 임상 개발, 비상을 꿈꾸다 7장. 신약개발 임상시험 단계: 현황 개괄 8장. 신약개발 임상시험 단계: 인력 및 투자 9장. 신약개발 임상시험 단계: 정부 정책과 제도 4부. Expedition: 신약 접근성 강화, 환자가 애타게 기다린다 10장. 신약 접근성: 현황 및 문제점 11장. 신약 접근성: 보험급여 등재 이외의 약가 정책 12장. 신약 접근성: 외국의 보험급여 및 약가결정제도 5부. 결론: 신약개발에 K자를 붙이려면 13장. 한국의 신약개발 비즈니스 생태계 부록 1. 의약품 정책의 중심은 제품이 아니라 환자다 부록 2. 신약개발이라는 단어 앞에 K자를 붙이려면

최유나, 이형기, 홍예솔, 원정현 저 : 최유나 저
부산대학교 약학과를 졸업하고 12년간 글로벌 제약사에서 근무했으며 현재는 서울대학교 융합과학기술대학원 응용바이오공학과 석박사통합과정에 재학 중이다. 서울대학교 신약개발융합연구센터(CCADD)에서 신약의 연구개발, 허가 및 급여와 관련된 규제 의사 결정에 의료 빅데이터를 활용하는 방법을 연구하고 있다. 대학원 진학 전 글로벌 제약사에서는 보건의료 전문가의 의학적 통찰을 수집하고 미충족 의료수요(Unmet medical needs)를 파악해 제약회사와 연구자가 적절한 과학적 근거를 생산하도록 지원하는 의학 커뮤니케이션 전문가로 활약했다.